Nieuwe hoogleraar ontwikkelt behandeling voor erfelijke spierziekten
Niels Geijsen ontwikkelde met zijn onderzoeksgroep in het Hubrecht Instituut in Utrecht een nieuwe manier om fouten in het genetisch materiaal te repareren. Nu komt hij naar Leiden met de ambitie om deze technologie te ontwikkelen tot een behandeling voor erfelijke spierziekten. Geijsen is per 1 december 2019 benoemd tot hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Regeneratieve Geneeskunde.
Stamcelbioloog Geijsen is geïnteresseerd in erfelijke spierziekten. Hij werkt onder andere aan CRISPR/Cas9, een moleculaire schaar waarmee je heel gericht aanpassingen in het DNA van een cel kunt maken. “In het Hubrecht Instituut ontwikkelden we een methode om deze schaar in cellen naar binnen te brengen, zodat deze daar z’n werk kan doen. Tot nu gebruikten we virussen als kruiwagen om het CRISPR/Cas9 in de cel te krijgen, maar dat heeft risico’s. Omdat we ontzettend veel spierweefsel hebben is er een hoge dosis virus nodig om alle spieren te bereiken, en ons lichaam kan daarop allerlei onverwachte reacties vertonen. Bij onze nieuwe methode is er geen virus nodig waardoor het risico op onbedoelde effecten hopelijk afneemt.”
Van lab naar kliniek
Met zijn verhuizing naar Leiden hoopt Geijsen de nieuwe technologie een stapje dichterbij toepassing als behandeling voor erfelijke spierziekten te brengen. “In het LUMC is heel veel expertise op het gebied van onderzoek naar stamcellen en genetische spieraandoeningen, zoals Duchenne spierdystrofie en FSHD. Bij de afdeling Humane Genetica is veel expertise aanwezig over de genetische oorzaken van deze aandoeningen, en de afdeling Neurologie heeft veel ervaring met de behandeling van deze patiënten. Bovendien is er in Leiden veel ervaring met hoe je een nieuwe techniek van het laboratorium naar de kliniek brengt. Dat maakt het een ideale plek om de vertaalslag te maken naar de patiënt.”
Regeneratieve geneeskunde
Vanaf 1 mei 2020 is Geijsen het nieuwe hoofd van de afdeling Anatomie en Embryologie. “Dit is voor mij een logische werkplek. De afdeling staat wereldwijd bekend om de aanwezige kennis en technische expertise met betrekking tot embryonale ontwikkeling en regeneratie, essentiële informatie die nodig is om degeneratieve ziekten zoals erfelijke spierziekten te begrijpen."