Promotie
Individualized prognosis in childhood immune thrombocytopenia
- D.E. Schmidt
- Datum
- donderdag 7 april 2022
- Tijd
- Locatie
-
Academiegebouw
Rapenburg 73
2311 GJ Leiden
Promotor(en)
- Prof.dr. M. de Haas
Samenvatting:
Bij immuuntrombocytopenie (ITP) op de kinderleeftijd is er sprake van een stoornis van de primaire hemostase door een gebrek aan bloedplaatjes (trombocytopenie). Dit leidt tot bloedingssymptomen. Op de kinderleeftijd is ITP vaak een tijdelijk probleem dat het lichaam met tijd zelf oplost (transient ITP), maar bij een deel van de kinderen is er sprake van langdurige of zelfs blijvende trombocytopenie (persisterende en chronische ITP).
Behandeling van ITP door immuun-modulerende geneesmiddelen zoals intraveneuze immuunglobulinen (IVIg) kan het herstel van trombocytopenie vervroegen en zo bloedingssymptomen voorkomen. Deze behandeling werkt helaas alleen in een deel van de patiënten.
Dit proefschrift heeft tot doel om beter te begrijpen en te voorspellen of spontaan herstel dan wel een positief behandelingseffect na IVIg bij een specifiek kind met ITP te verwachten is. Hiervoor zijn moleculaire ziektemechanismen in kaart gebracht en gekoppeld aan klinische data.
Het proefschrift geeft nieuwe data die werkt naar gepersonaliseerde zorg van kinderen met ITP. Dit betreft zowel communicatie met het kind en de ouders over de verwachte prognose, behandelingsbeslissingen (IVIg), maar ook indicaties voor vroegtijdige uitgebreide diagnostiek naar andere oorzaken (zoals genetisch onderzoek).
Proefschriften
Ongeveer een week na de promotie zijn proefschriften van Leidse promovendi digitaal beschikbaar via het Leids Repositorium. De proefschriften op deze site zijn vrij toegankelijk. Alleen in sommige gevallen rust er een tijdelijk embargo op een proefschrift en wordt het proefschrift pas later volledig beschikbaar gesteld.
Persvragen (alleen journalisten)
Algemene informatie
Bureau Pedel
pedel@bb.leidenuniv.nl
071 527 7211