Universiteit Leiden

nl en

PhD Defence

Individualized prognosis in childhood immune thrombocytopenia

  • D.E. Schmidt
Date
Thursday 7 April 2022
Time
Location
Academy Building
Rapenburg 73
2311 GJ Leiden

Supervisor(s)

  • Prof. M. de Haas

Summary:

Bij immuuntrombocytopenie (ITP) op de kinderleeftijd is er sprake van een stoornis van de primaire hemostase door een gebrek aan bloedplaatjes (trombocytopenie). Dit leidt tot bloedingssymptomen. Op de kinderleeftijd is ITP vaak een tijdelijk probleem dat het lichaam met tijd zelf oplost (transient ITP), maar bij een deel van de kinderen is er sprake van langdurige of zelfs blijvende trombocytopenie (persisterende en chronische ITP).
Behandeling van ITP door immuun-modulerende geneesmiddelen zoals intraveneuze immuunglobulinen (IVIg) kan het herstel van trombocytopenie vervroegen en zo bloedingssymptomen voorkomen. Deze behandeling werkt helaas alleen in een deel van de patiënten.

Dit proefschrift heeft tot doel om beter te begrijpen en te voorspellen of spontaan herstel dan wel een positief behandelingseffect na IVIg bij een specifiek kind met ITP te verwachten is. Hiervoor zijn moleculaire ziektemechanismen in kaart gebracht en gekoppeld aan klinische data.

Het proefschrift geeft nieuwe data die werkt naar gepersonaliseerde zorg van kinderen met ITP. Dit betreft zowel communicatie met het kind en de ouders over de verwachte prognose, behandelingsbeslissingen (IVIg), maar ook indicaties voor vroegtijdige uitgebreide diagnostiek naar andere oorzaken (zoals genetisch onderzoek).

 

PhD dissertations

PhD dissertations by Leiden PhD students are available digitally after the defence through the Leiden Repository, that offers free access to these PhD dissertations. Please note that in some cases a dissertation may be under embargo temporarily and access to its full-text version will only be granted later.

Press enquiries (journalists only)

pers@lumc.nl

General information

Beadle's Office
pedel@bb.leidenuniv.nl
+31 71 527 7211

This website uses cookies.  More information.