Promotie
Symptomatic treatment of myasthenia gravis and its role in the era of emerging immunomodulatory treatments
- L. Remijn-Nelissen
- Datum
- donderdag 3 september 2026
- Tijd
- Locatie
-
Academiegebouw
Rapenburg 73
2311 GJ Leiden
Promotor(en)
- Prof.dr. J.J.G.M. Verschuuren
- dr. M.R. Tannemaat
- Prof.dr. T. van Gelder
Samenvatting
Myasthenia gravis is een zeldzame spierziekte waarbij het afweersysteem de communicatie tussen zenuwen en spieren verstoort. Hierdoor kunnen patiënten last krijgen van spierzwakte, bijvoorbeeld van de oogleden, armen, benen of ademhalingsspieren. De behandeling berust op twee pijlers. Enerzijds worden medicijnen gebruikt die de communicatie tussen zenuwen en spieren verbeteren (symptomatische behandelingen). Anderzijds worden medicijnen ingezet die het afweersysteem onderdrukken. Vooral op het gebied van deze afweerremmende behandelingen hebben de afgelopen jaren grote ontwikkelingen plaatsgevonden door de komst van nieuwe, doelgerichte medicijnen.
In dit proefschrift heb ik onderzocht hoe deze behandelingen voor myasthenia gravis in de praktijk worden gebruikt en hoe goed ze werken. Hiervoor heb ik verschillende onderzoeksmethoden gecombineerd: een overzicht van de wetenschappelijke literatuur, vragenlijstonderzoek onder ruim 400 patiënten, een gerandomiseerde klinische studie en analyses van gegevens uit de Nederlands-Belgische myastheniaregistratie.
Uit het onderzoek blijkt dat pyridostigmine, het meest voorgeschreven symptomatische medicijn bij myasthenia gravis, weliswaar effectief is, maar ook vaak bijwerkingen veroorzaakt. Met een gerandomiseerde klinische studie hebben we voor het eerst overtuigend aangetoond hoe groot het effect van dit medicijn is en laten zien dat het een kosteneffectieve behandeling is. Daarentegen bleek toevoeging van een ander symptomatisch medicijn, amifampridine, geen extra voordeel te bieden. Daarnaast laat dit proefschrift zien hoe nieuwe doelgerichte afweerremmende behandelingen, zoals efgartigimod, in de dagelijkse praktijk worden toegepast en dat zij bij veel patiënten het gebruik van andere medicijnen kunnen verminderen.
Deze resultaten helpen artsen en patiënten om behandelingen beter af te stemmen op de individuele patiënt. Daarmee draagt dit onderzoek bij aan een effectievere, veiligere en doelmatigere behandeling van mensen met myasthenia gravis, juist in een periode waarin het aantal beschikbare behandelingen snel toeneemt.
Proefschriften
Ongeveer een week na de promotie zijn proefschriften van Leidse promovendi digitaal beschikbaar via het Leids Repositorium. De proefschriften op deze site zijn vrij toegankelijk. Alleen in sommige gevallen rust er een tijdelijk embargo op een proefschrift en wordt het proefschrift pas later volledig beschikbaar gesteld.
Persvragen (alleen journalisten)
Algemene informatie
Bureau Pedel
pedel@bb.leidenuniv.nl
071 527 7211