Promotie
Patient-centered statistics in clinical prediction, trials and meta-analysis
- D. Thomassen
- Datum
- donderdag 19 juni 2025
- Tijd
- Locatie
-
Academiegebouw
Rapenburg 73
2311 GJ Leiden
Promotor(en)
- Prof.dr. E.W. Steyerberg
- Prof.dr. S. le Cessie
Samenvatting
Dit proefschrift richt zich op het ontwikkelen van diverse biostatistische methoden die bijdragen aan patiëntgerichtheid in klinisch onderzoek. Deel I beschrijft methoden om patiënt-relevante en patiënt-gerapporteerde uitkomsten te analyseren in klinische trials en meta-analyses. Een belangrijke onderzoeksvraag was hoe de kwaliteit van leven van patiënten betekenisvol geanalyseerd kan worden in onderzoek naar kankermedicijnen. We vertaalden hiertoe het ICH E9 'estimand framework' naar de statistische analyse van patiënt-gerapporteerde uitkomsten zoals kwaliteit van leven. Toepassing van het 'estimand framework' kan helpen de kwaliteit van dataverzameling, analyse en rapportage van kwaliteit van leven te verbeteren, en daarmee de klinische besluitvorming.
In deel II ligt de focus op predictie-onderzoek met het voorspellen van patiënt-relevante uitkomsten en het uitdrukken van individuele onzekerheid in voorspellingen. Meestal zijn niet alle typen patiënten evenveel vertegenwoordigd bij de ontwikkeling van een klinisch voorspellingsmodel. Als gevolg hiervan kan de onzekerheid rond een klinische voorspelling bij sommige patiënten veel groter zijn dan bij andere. Om hier inzicht in te geven, werd de effectieve steekproefgrootte (effective sample size) ontwikkeld als een intuïtieve maat voor steekproefonzekerheid in individuele klinische voorspellingen.
Proefschriften
Ongeveer een week na de promotie zijn proefschriften van Leidse promovendi digitaal beschikbaar via het Leids Repositorium. De proefschriften op deze site zijn vrij toegankelijk. Alleen in sommige gevallen rust er een tijdelijk embargo op een proefschrift en wordt het proefschrift pas later volledig beschikbaar gesteld.
Persvragen (alleen journalisten)
Algemene informatie
Bureau Pedel
pedel@bb.leidenuniv.nl
071 527 7211