Promotie
Towards therapies for muscular dystrophies
- S.K. Pasteuning-Vuhman
- Datum
- 7 juni 2018
- Tijd
- Locatie
- Academiegebouw
Rapenburg 73
2311 GJ Leiden
Samenvatting
Spier dystrofieën zijn een heterogene verzameling van erfelijke en professief verlopende spierziekten met vergelijkbare ‘dystrofische’ kenmerken in de spier, zoals de ziekte van Duchenne. Van deze ziekte werd lang gedacht dat deze ongeneesbaar is, maar op dit moment worden therapieën getest in klinische studies. Wat nog ontbreekt, zijn therapieën ter verbetering van spierkwaliteit bij spierdystrofie patienten. Dit proefschrift richt zich op de therapeutische mogelijkheden om TGF-b en myostatine (MSTN) type 1 receptoren (ALK5 en ALK4) te remmen met behulp van antisense oligonucleotiden (AON) en daarmee hun functie in gezond en ziek weefsel op te helderen. Daarnaast bevat dit proefschrift een uitgebreide natuurhistorische dataset die nuttig kan zijn voor preklinische studies naar verschillende typen spierdystrofieën.
Promotor
- Prof.dr. A.M. Aartsma-Rus
Bijwonen
Promoties zijn vrij toegankelijk, u hoeft zich niet aan te melden.
Proefschriften
Proefschriften van Leidse promovendi zijn na de promotie digitaal beschikbaar via het Leids Repositorium. De proefschriften op deze site zijn vrij toegankelijk. Alleen in sommige gevallen rust er een tijdelijk embargo op een proefschrift en wordt het proefschrift pas later volledig beschikbaar gesteld.